蘇州 2025年5月6日 /美通社/ -- 2025年5月6日，銳正基因（蘇州）有限公司（簡稱"銳正基因"）宣布，其自主創(chuàng)新研發(fā)的體內基因編輯藥物ART001，在治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的人體臨床研究中獲得了優(yōu)異的臨床數(shù)據(jù)。2023年8月，ART001啟動了中國第一個基于非病毒載體的體內基因編輯產品的人體臨床研究（IIT），截至目前，所有受試者均已完成72周隨訪。最新的臨床數(shù)據(jù)顯示，給藥72周后，高劑量組受試者的外周TTR蛋白較基線平均下降且依舊維持穩(wěn)定在90%以上，個體下降最高可達95%。

更多的與療效相關的生物標志物或療效指標也從不同角度提示ART001可穩(wěn)定或延緩ATTR患者的疾病進展，如：高敏肌鈣蛋白（hs-cTnT）和N末端腦鈉肽前體（pro-BNP）隨研究觀察時間的延長而降低；mBMI指標與ATTR-PN患者神經功能惡化及生存期縮短相關，其在中高劑量組中，相較低劑量組顯示出更明顯的增加趨勢；在72周的隨訪中，中高劑量組的多發(fā)性神經病殘疾（PND）評分和紐約心臟病協(xié)會（NYHA）心功能分級的癥狀評分和分級，均維持不變。截至目前的研究數(shù)據(jù)均提示ART001可通過降低致病蛋白TTR的水平，進一步實現(xiàn)維持ATTR患者的營養(yǎng)狀況、保護神經纖維、有效控制患者外周神經癥狀和延緩心臟功能惡化的療效，進而有效提高了患者的生活質量。 

2023年，所有患者均未出現(xiàn)輸注相關反應，未發(fā)現(xiàn)1級以上的肝酶升高，且無任何DLT及SAE發(fā)生。而在迄今為止長達72周的隨訪中，未觀察到任何延遲性不良事件，也無任何新的值得關注的安全性事件發(fā)生。

臨床研究結果表明，ART001可通過單次給藥實現(xiàn)在ATTR患者中長期穩(wěn)定降低TTR蛋白水平的優(yōu)異療效，臨床證據(jù)提示患者可實現(xiàn)更全面的臨床獲益，且安全性極佳。

銳正基因的ART001是中國首個進入人體臨床研究（IIT）的非病毒載體體內基因編輯藥物。該藥物已于2024年7月獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品評審中心（CDE）批準開展臨床試驗，并于同年8月獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）臨床試驗許可，成為全球同類藥物中唯一獲得中美兩國臨床試驗許可的產品，目前已進入劑量擴展研究階段。在72周臨床試驗中，ART001展現(xiàn)出優(yōu)異的有效性和安全性。體外數(shù)據(jù)顯示，即使在幾十倍的飽和劑量下，也未檢測到脫靶編輯。

綜合獲得的安全和有效的臨床數(shù)據(jù)，ART001已經達到全球同行業(yè)頂尖水平，并有望成為ATTR適應癥的Best-in-class藥物。2024年全球ATTR藥物銷售額近70億美元，預計于2030年將增長至百億美元規(guī)模，復合年均增長率近10%。隨著ATTR市場的快速增長，新治療技術也成為國際藥物開發(fā)的熱點，非病毒載體的體內基因編輯藥物就是其中代表。 

銳正基因創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王永忠博士表示："ART001在為期4-72周的人體臨床試驗觀察中，單次給藥即可實現(xiàn)超過90%的轉甲狀腺素蛋白（TTR）基因敲除效率，且該療效已持續(xù)穩(wěn)定保持近18個月?；谶@一突破性進展，我們相信基于非病毒載體的體內基因編輯療法有望為全球患者帶來更安全、有效且可及的創(chuàng)新治療方案。"